Üsküdar Üniversitesi gen tedavisi çalışmalarını uluslararası arenaya taşıyor…

Üsküdar Üniversitesi ile Unifon-Biotech Girişim Sermayesi Yatırım Fonu (GSYF) iş birliğiyle kurulan Türkiye merkezli biyoteknoloji şirketi “Synastra Biotechnology”, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için geliştirdiği araştırma aşamasındaki gen tedavisi programında önemli bir uluslararası iş birliğine imza attı. Synastra, İsviçre merkezli biyoteknoloji şirketi NewBiologix ile DMD gen tedavisi adayının üretiminde kullanılmak üzere ölçeklenebilir ve tekrarlanabilir bir rAAV üretim altyapısı geliştirilmesi amacıyla anlaşma yaptı. İş birliği, Üsküdar Üniversitesi ve bünyesindeki TRGENMER’in bilimsel ekosisteminde geliştirilen gen tedavisi çalışmalarının uluslararası biyoteknoloji alanına taşınması açısından önemli bir adım niteliği taşıyor.

Üsküdar Üniversitesi, genetik ve biyoteknolne istiyonoji alanındaki bilimsel çalışmalarını uluslararası iş birlikleriyle güçlendirmeye devam ediyor. Üsküdar Üniversitesi ile Unifon-Biotech GSYF Girişim Sermayesi Yatırım Fonu arasındaki iş birliği sonucunda kurulan Türkiye merkezli biyoteknoloji şirketi Synastra Biotechnology, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için geliştirdiği araştırma aşamasındaki AAV tabanlı mikro-distrofin gen tedavisi programında uluslararası bir iş birliğine imza attı.

Synastra Biotechnology ile İsviçre merkezli, rekombinant adeno ilişkili virüs (rAAV) üretimi için stabil hücre hattı teknolojileri geliştiren NewBiologix arasında, DMD gen tedavisi programı için stabil bir üretici hücre hattı geliştirilmesine yönelik anlaşma gerçekleştirildi.

Üsküdar Üniversitesi, genetik, biyoteknoloji ve ileri tedavi teknolojileri alanındaki bilimsel çalışmalarını akademi-sanayi iş birlikleriyle güçlendirmeye ve Türkiye'de geliştirilen yenilikçi biyoteknoloji projelerinin uluslararası düzeyde görünürlüğünü artırmaya devam ediyor.

DMD gen tedavisi için ölçeklenebilir üretim altyapısı geliştirilecek

Anlaşma kapsamında NewBiologix, kendi geliştirdiği Xcell™ Stabil Üretim Platformunu kullanarak Synastra'nın DMD gen tedavisi adayına yönelik stabil bir Araştırma Hücre Bankası oluşturacak ve karakterizasyonunu gerçekleştirecek.

Anlaşma aynı zamanda programın ilerleyen aşamalarda klinik ve ticari üretimi destekleyecek şekilde ticari lisansa dönüştürülmesine yönelik bir opsiyon da içeriyor.

İş birliğiyle Synastra'nın genom mühendisliği, AAV vektör tasarımı, nadir hastalıklara yönelik gen tedavisi ve translasyonel geliştirme alanlarındaki uzmanlığının, NewBiologix'in hücre mühendisliği ve rAAV üretim teknolojileriyle bir araya getirilmesi hedefleniyor.

Gen tedavisinde üretim sürecinin erken aşamada ele alınması hedefleniyor

Şirketler, üretim sürecinin geliştirilmesini gen tedavisi programının erken aşamalarından itibaren ele alarak, klinik uygulamaya geçişi ve ilerleyen süreçte ticari tedariki destekleyebilecek genetik olarak tanımlanmış, tekrarlanabilir ve ölçeklenebilir bir üretim sistemi oluşturmayı amaçlıyor.

Duchenne Musküler Distrofi, erkek çocuklarda yaklaşık 5 binde bir görülen, ciddi ve ilerleyici seyir gösteren, X kromozomuna bağlı nöromüsküler bir hastalık olarak biliniyor. Hastalık, işlevsel distrofin proteininin üretilememesine neden olan DMD genindeki mutasyonlardan kaynaklanıyor. Bunun sonucunda iskelet ve kalp kaslarında ilerleyici dejenerasyon meydana geliyor.

DMD gen tedavilerinde üretim süreci kritik önem taşıyor. Sistemik tedavi, gen tedavisi alanında yüksek miktarlarda rAAV vektörü kullanılmasını gerektirebildiğinden rAAV üretim kapasitesi, üretim tutarlılığı, ölçeklenebilirlik ve maliyet, tedavilerin geliştirilmesi ve geniş ölçekte erişilebilir hâle gelmesinde belirleyici faktörler arasında yer alıyor.

NewBiologix, bu kısıtlamaları kaynağında ele almak amacıyla Xcell™ platformunu geliştiriyor. Platform, tekrarlanan geçici transfeksiyon yönteminin yerine, tekrarlanabilir ve ölçeklenebilir rAAV üretimi için tasarlanmış genetik olarak mühendisliği yapılmış stabil üretici hücre hatlarını kullanmayı amaçlıyor.

Synastra, Üsküdar Üniversitesi bilimsel ekosisteminde çalışmalarını sürdürüyor

Üsküdar Üniversitesi ve TRGENMER’in yanı sıra Unifon-Biotech GSYF Girişim Sermayesi Yatırım Fonunun stratejik yatırım ortaklığıyla faaliyetlerini sürdüren Synastra Biotechnology, nadir genetik hastalıklara yönelik ileri gen tedavileri ve translasyonel biyoteknoloji programları geliştiriyor.

Şirketin öncü programını DMD için araştırma aşamasındaki AAV tabanlı mikro-distrofin gen tedavisi adayı oluşturuyor. Synastra; genom mühendisliği, sentetik biyoloji, rAAV vektör tasarımı, analitik ve CMC stratejisi, klinik öncesi geliştirme ve klinik uygulamaya geçiş alanlarını bir arada yürütüyor.

Üsküdar Üniversitesi bünyesindeki Transgenik Hücre Teknolojileri Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) bilimsel ekosistemi içinde faaliyet gösteren Synastra, Türkiye'den doğan gen tedavilerinin uluslararası üretim, kalite ve düzenleyici standartlara taşınmasını hedefliyor.

Türkiye’den doğan gen tedavisi uluslararası teknolojiyle buluşuyor

Synastra Biotechnology Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı ve Genel Müdürü Dr. Cihan Taştan, iş birliğinin Türkiye’den doğan bir gen tedavisinin uluslararası kalite ve düzenleyici standartlar doğrultusunda ilerletilmesi açısından önem taşıdığını belirtti.

Taştan, “Synastra, Türkiye'nin genom mühendisliği alanındaki yetkinliklerini, nadir genetik hastalıklara sahip hastalar için uluslararası düzeyde rekabet edebilecek gen tedavilerine dönüştürmek amacıyla kurulmuştur. Programımız, DMD için araştırma aşamasındaki AAV tabanlı bir mikro-distrofin adayından oluşuyor ve bu adayın bilimsel, üretim ve translasyonel geliştirme süreçlerini en başından itibaren oluşturuyoruz.” dedi.

Üsküdar Üniversitesi ve TRGENMER’in yanı sıra Unifon-Biotech GSYF Girişim Sermayesi Yatırım Fonunun stratejik yatırım ortaklığıyla çalışmalarını sürdürdüklerini ifade eden Taştan, “NewBiologix ile gerçekleştirdiğimiz iş birliği, Türkiye'den doğan bir gen tedavisini uluslararası kalite ve düzenleyici standartlar doğrultusunda ilerletme yolunda önemli bir adımdır. Nihai hedefimiz, hastalara ve ailelerine anlamlı faydalar sağlayabilmektir.” şeklinde konuştu.

Dr. Igor Fisch: “Synastra ile yaptığımız anlaşma hedefimizin önemli bir doğrulaması”

NewBiologix CEO'su ve Kurucu Ortağı Dr. Igor Fisch ise gen tedavisinin potansiyeline ulaşabilmesi için üretim süreçlerinin de tedavi geliştirme süreçleriyle birlikte ilerlemesi gerektiğini belirtti. Fisch; “Üretim süreçleri gen tedavisiyle birlikte gelişmediği sürece, gen tedavisi tam potansiyeline ulaşamayacaktır. DMD, bu zorluğu özellikle net bir şekilde ortaya koyuyor çünkü sistemik tedavi çok büyük miktarlarda rAAV vektörü gerektirebilir. Geleneksel geçici transfeksiyon yöntemi hâlâ karmaşık, maliyetli ve tutarlı bir şekilde ölçeklendirilmesi zor bir yöntemdir. Xcell™ ile üretim sürecini, tedavi geliştirme sürecinin en başından itibaren, karmaşıklığı ve değişkenliği azaltmak üzere tasarlanmış stabil ve genetik olarak tanımlanmış üretici hücre hatları aracılığıyla sürece entegre ediyoruz. Synastra ile gerçekleştirdiğimiz bu anlaşma, stratejimizin ve rAAV üretimini daha ölçeklenebilir, tekrarlanabilir ve ekonomik açıdan sürdürülebilir hale getirme hedefimizin önemli bir doğrulamasıdır.” dedi.

İş birliği uluslararası biyoteknoloji medyasında geniş yankı buldu

NewBiologix ve Synastra arasındaki iş birliğini duyuran uluslararası basın bülteni GlobeNewswire üzerinden yayımlandı. Haber, Roxhill aracılığıyla 250’den fazla uluslararası sektör ve medya kuruluşuna ulaştırılırken, iş birliği dünyanın önde gelen biyoteknoloji ve ilaç sektörü yayınlarında da yer aldı. BioPharm International, The Pharma Letter, Pharmaceutical Executive, DMD Warrior, Swiss Biotech, PharmaBiz, Master’s of Longevity, BioSpace ve Chemocule gibi uluslararası mecralarda yayımlanan haberlerle Synastra’nın DMD gen tedavisi alanındaki çalışmaları ve NewBiologix ile gerçekleştirilen iş birliği küresel biyoteknoloji ekosisteminin gündemine taşındı. Söz konusu uluslararası görünürlük, Üsküdar Üniversitesi ortaklığıyla kurulan Synastra’nın ve Türkiye’den geliştirilen gen tedavisi çalışmalarının dünya çapında bilinirliğinin artırılması açısından önemli bir adım oluşturdu.

NewBiologix Hakkında:

Merkezi Lozan, İsviçre'de bulunan NewBiologix, kendi geliştirdiği memeli hücre mühendisliği, genomik ve analitik teknolojileri aracılığıyla rAAV üretiminin endüstriyel ölçekte uygulanabilir hale getirilmesine odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin Xcell™ Eng-HEK293 Stabil Üretim Platformu, NewBiologix'in özel Düzenleyici Ağ Sistemi'ni (Regulatory Network System, RNS) içeriyor. Bu sistem, hücre çoğalması sırasında rAAV üretim genlerini sıkı bir şekilde kontrol etmek ve vektör üretimi gerektiğinde bu genleri aktive etmek üzere tasarlanmıştır.

Xcell™, tekrarlanan geçici transfeksiyon yöntemini genetik olarak tanımlanmış stabil üretim sistemleriyle değiştirerek, geleneksel rAAV üretiminin tutarlılık, ölçeklenebilirlik, karmaşıklık ve maliyet gibi temel sınırlamalarını ele almak üzere tasarlanmıştır. NewBiologix'in amacı, gen tedavisi programlarını araştırma aşamasından klinik geliştirmeye ve nihayetinde ticari üretime kadar destekleyebilecek bir üretim platformu sunmaktır.