Технологии трансгенных клеток играют важную роль в выяснении механизмов заболеваний, разработке новых медицинских методов лечения, основанных на этих механизмах, и, более конкретно, в производстве рекомбинантных белков. В частности, после открытия системы CRISPR-Cas9 стало возможным проведение геномных модификаций на клеточном уровне. Прогнозируется, что в будущем методы редактирования генома CRISPR-Cas9 будут использоваться для выяснения механизмов и лечения многих заболеваний, в первую очередь рака.
Кроме того, производство нормальных (дикого типа) и мутантных рекомбинантных белков с использованием конвенциональных методов производства рекомбинантных белков позволяет выявлять механизмы заболеваний и создавать рациональную основу для разработки молекул-кандидатов лекарств против этих заболеваний.
В дополнение к этому, с каждым днем растет потребность в наборах для метилирования ДНК, которые могут использоваться в судебно-медицинских эпигенетических исследованиях для определения происхождения биологических жидкостей и образцов тканей, обнаруженных на месте преступления (кровь, слюна, семенная жидкость, менструальная кровь и т.д.), дифференциации однояйцевых близнецов, а также определения возраста человека, которому принадлежит биологический образец (кровь, слюна, семенная жидкость и т.д.).
В настоящее время термин эпигенетика используется для точного определения изменений экспрессии генов, которые наследуются независимо от последовательности ДНК организма. До сегодняшнего дня также известно, что эпигенетические изменения играют важную роль в таких критических жизненных процессах, как нормальное развитие и дифференцировка клеток. В качестве примеров этого можно привести инактивацию X-хромосомы у млекопитающих женского пола и сайленсинг локусов типа спаривания у дрожжей. Однако эпигенетические изменения остаются открытыми для взаимодействия на протяжении всей жизни и, следовательно, подвержены влиянию факторов окружающей среды и процесса старения. По этой причине растет объем научных доказательств, указывающих на то, что механизмы рака и ряда других заболеваний могут быть связаны с изменениями в эпигенетических механизмах. В рамках этого научного фундамента исследование эпигенетических механизмов с использованием технологий трансгенных клеток и разработка молекул-кандидатов лекарств, связанных с этими выявленными механизмами, внесет вклад в позиции нашей страны в этой области в мире и послужит средством для разработки отечественных лекарств. Именно поэтому создание Т.С. УСКЮДАРСКОГО ЦЕНТРА ПРИКЛАДНЫХ И НАУЧНЫХ ИССЛЕДОВАНИЙ ТЕХНОЛОГИЙ ТРАНСГЕННЫХ КЛЕТОК И ЭПИГЕНЕТИКИ было запланировано также с целью внести вклад в усилия нашей страны по разработке отечественных лекарств на эпигенетической основе.