Университет Ускюдар выводит свои работы по генной терапии на международную арену…

Турецкая биотехнологическая компания «Synastra Biotechnology», основанная в сотрудничестве с Университетом Ускюдар и Фондом венчурного капитала Unifon-Biotech (GSYF), подписала важное международное соглашение о сотрудничестве в рамках программы генной терапии на стадии исследования, разработанной для мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Synastra заключила соглашение со швейцарской биотехнологической компанией NewBiologix о разработке масштабируемой и воспроизводимой инфраструктуры производства rAAV для использования в производстве кандидата на генную терапию DMD. Это сотрудничество является важным шагом в продвижении исследований генной терапии, разработанных в научной экосистеме Университета Ускюдар и его центра TRGENMER, в международную биотехнологическую сферу.

Университет Ускюдар продолжает укреплять свои научные исследования в области генетики и биотехнологий посредством международного сотрудничества. Турецкая биотехнологическая компания Synastra Biotechnology, основанная в результате сотрудничества между Университетом Ускюдар и Фондом венчурного капитала Unifon-Biotech GSYF, подписала международное соглашение о сотрудничестве в своей программе генной терапии микродистрофином на основе AAV для мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) на стадии исследования.

Между Synastra Biotechnology и швейцарской компанией NewBiologix, разрабатывающей технологии стабильных клеточных линий для производства рекомбинантных аденоассоциированных вирусов (rAAV), было заключено соглашение о разработке стабильной продуцирующей клеточной линии для программы генной терапии DMD.

Университет Ускюдар продолжает укреплять свои научные исследования в области генетики, биотехнологии и передовых терапевтических технологий посредством сотрудничества между академическими кругами и промышленностью, а также повышать международную узнаваемость инновационных биотехнологических проектов, разработанных в Турции.

Будет разработана масштабируемая производственная инфраструктура для генной терапии DMD

В рамках соглашения NewBiologix создаст стабильный банк исследовательских клеток и проведет их характеристику для кандидата на генную терапию DMD от Synastra, используя свою собственную стабильную производственную платформу Xcell™.

Соглашение также включает опцию преобразования в коммерческую лицензию для поддержки клинического и коммерческого производства на более поздних стадиях программы.

Сотрудничество направлено на объединение опыта Synastra в области геномной инженерии, дизайна AAV-векторов, генной терапии редких заболеваний и трансляционной разработки с технологиями клеточной инженерии и производства rAAV от NewBiologix.

Цель — рассмотреть производственный процесс генной терапии на ранней стадии

Компании стремятся создать генетически определенную, воспроизводимую и масштабируемую производственную систему, которая сможет поддерживать переход к клиническому применению и последующее коммерческое снабжение, рассматривая развитие производственного процесса с самых ранних стадий программы генной терапии.

Мышечная дистрофия Дюшенна известна как тяжелое и прогрессирующее Х-сцепленное нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно одного из 5 тысяч мальчиков. Заболевание вызвано мутациями в гене DMD, которые приводят к невозможности производства функционального белка дистрофина. Это приводит к прогрессирующей дегенерации скелетных и сердечных мышц.

Производственный процесс в генной терапии DMD имеет решающее значение. Поскольку системная терапия может потребовать использования больших количеств rAAV-вектора в области генной терапии, производственная мощность rAAV, постоянство производства, масштабируемость и стоимость являются определяющими факторами в разработке и обеспечении широкой доступности методов лечения.

NewBiologix разрабатывает платформу Xcell™ для решения этих ограничений в источнике. Платформа стремится использовать генетически сконструированные стабильные продуцирующие клеточные линии, предназначенные для воспроизводимого и масштабируемого производства rAAV, вместо метода повторяющейся временной трансфекции.

Synastra продолжает свою работу в научной экосистеме Университета Ускюдар

Synastra Biotechnology, продолжающая свою деятельность при стратегическом инвестиционном партнерстве Фонда венчурного капитала Unifon-Biotech GSYF, а также Университета Ускюдар и TRGENMER, разрабатывает передовые генные терапии и программы трансляционной биотехнологии для редких генетических заболеваний.

Ведущая программа компании состоит из кандидата на генную терапию микродистрофином на основе AAV для DMD, находящегося на стадии исследования. Synastra совместно занимается геномной инженерией, синтетической биологией, дизайном rAAV-векторов, аналитической и CMC-стратегией, доклинической разработкой и переходом к клиническому применению.

Synastra, действующая в рамках научной экосистемы Центра прикладных исследований и технологий трансгенных клеток (TRGENMER) при Университете Ускюдар, стремится вывести генные терапии, разработанные в Турции, на международные производственные, качественные и регуляторные стандарты.

Генная терапия, рожденная в Турции, встречается с международными технологиями

Вице-председатель Совета директоров и генеральный директор Synastra Biotechnology д-р Джихан Таштан (Dr. Cihan Taştan) заявил, что сотрудничество имеет большое значение для продвижения генной терапии, разработанной в Турции, в соответствии с международными стандартами качества и регулирования.

Таштан сказал: «Synastra была основана с целью преобразования компетенций Турции в области геномной инженерии в генные терапии, способные конкурировать на международном уровне для пациентов с редкими генетическими заболеваниями. Наша программа состоит из кандидата на микродистрофин на основе AAV для DMD, находящегося на стадии исследования, и мы создаем научные, производственные и трансляционные процессы разработки этого кандидата с самого начала».

Отметив, что они продолжают свою работу при стратегическом инвестиционном партнерстве Фонда венчурного капитала Unifon-Biotech GSYF, а также Университета Ускюдар и TRGENMER, Таштан добавил: «Наше сотрудничество с NewBiologix является важным шагом на пути продвижения генной терапии, разработанной в Турции, в соответствии с международными стандартами качества и регулирования. Наша конечная цель — принести значительную пользу пациентам и их семьям».

Д-р Игорь Фиш (Dr. Igor Fisch): «Наше соглашение с Synastra — важное подтверждение нашей цели»

Генеральный директор и соучредитель NewBiologix д-р Игорь Фиш (Dr. Igor Fisch) заявил, что для того, чтобы генная терапия раскрыла свой потенциал, производственные процессы также должны развиваться параллельно с процессами разработки лечения. Фиш сказал: «До тех пор, пока производственные процессы не будут развиваться вместе с генной терапией, генная терапия не сможет полностью раскрыть свой потенциал. DMD особенно четко демонстрирует эту проблему, поскольку системная терапия может потребовать очень больших количеств rAAV-вектора. Традиционный метод временной трансфекции по-прежнему сложен, дорог и трудно масштабируем. С помощью Xcell™ мы интегрируем производственный процесс с самого начала процесса разработки лечения, используя стабильные и генетически определенные продуцирующие клеточные линии, разработанные для уменьшения сложности и изменчивости. Это соглашение с Synastra является важным подтверждением нашей стратегии и нашей цели сделать производство rAAV более масштабируемым, воспроизводимым и экономически устойчивым».

Сотрудничество получило широкий отклик в международных биотехнологических СМИ

Международный пресс-релиз, объявляющий о сотрудничестве между NewBiologix и Synastra, был опубликован через GlobeNewswire. Новость была распространена более чем 250 международным отраслевым и медиа-организациям через Roxhill, а сотрудничество также освещалось в ведущих мировых изданиях биотехнологической и фармацевтической отраслей. С новостями, опубликованными в таких международных СМИ, как BioPharm International, The Pharma Letter, Pharmaceutical Executive, DMD Warrior, Swiss Biotech, PharmaBiz, Master’s of Longevity, BioSpace и Chemocule, работа Synastra в области генной терапии DMD и сотрудничество с NewBiologix были выведены на повестку дня глобальной биотехнологической экосистемы. Эта международная известность стала важным шагом в повышении всемирной узнаваемости Synastra, основанной в партнерстве с Университетом Ускюдар, и исследований генной терапии, разработанных в Турции.

О компании NewBiologix:

NewBiologix, базирующаяся в Лозанне, Швейцария, является биотехнологической компанией, которая занимается применением технологий инженерии клеток млекопитающих, геномики и аналитики, разработанных ею самой, для обеспечения промышленно масштабируемого производства rAAV. Стабильная производственная платформа Xcell™ Eng-HEK293 компании включает в себя запатентованную NewBiologix Систему регуляторной сети (Regulatory Network System, RNS). Эта система предназначена для строгого контроля генов производства rAAV во время пролиферации клеток и активации этих генов при необходимости производства вектора.

Xcell™ разработан для решения основных ограничений традиционного производства rAAV, таких как постоянство, масштабируемость, сложность и стоимость, путем замены метода повторяющейся временной трансфекции генетически определенными стабильными производственными системами. Цель NewBiologix — предложить производственную платформу, которая может поддерживать программы генной терапии от стадии исследования до клинической разработки и, в конечном итоге, до коммерческого производства.